Droit du médicament (.fr)

L’article 76 de la LFSS pour 2024 apporte plusieurs ajustements au régime de l’accès précoce, dispositif permettant la mise à disposition et la prise en charge par la sécurité sociale d’un traitement avant l’obtention de son autorisation de mise sur le marché (AMM) ou de sa prise en charge définitive.

Vaccins

Concernant les vaccins, il est précisé que la condition tenant à la présomption d’efficacité et de sécurité du médicament afin d’obtenir l’autorisation d’accès précoce, estimée au vu des résultats d’essais thérapeutiques, doive également s’appuyer sur les recommandations vaccinales émises par la HAS.

Engagement d’approvisionnement

Est également ajoutée une nouvelle obligation s’imposant à l’entreprise exploitant le médicament disposant d’une autorisation d’accès précoce. Outre le respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, l’entreprise devra respecter un « engagement d’approvisionnement approprié et continu du marché national, de manière à couvrir les besoins des patients en France », dans les conditions prévues au chapitre du code de la santé publique dédié à la lutte contre les ruptures d’approvisionnement. Le manquement de l’entreprise à cet engagement d’approvisionnement entraîne la majoration des taux de remises d’accès précoce.

Accès précoce et accès compassionnel

Est apportée une précision concernant le fait que le refus de l’octroi d’une autorisation d’accès précoce ne fait pas obstacle à l’octroi d’une autorisation d’accès compassionnel.

Création d’un régime temporaire de prise en charge en fin d’accès précoce en vue d’une inscription sur la liste en sus

La LFSS pour 2024 crée également un nouvel article au code de la sécurité sociale : le L.162-16-5-1-2, qui suit donc directement l’article L.162-16-5-1-1 sur la prise en charge des médicaments en accès précoce. Ce nouvel article crée un nouveau régime temporaire de prise en charge pour les médicaments dont la prise en charge au titre de l’accès précoce a pris fin pour cause d’inscription sur la liste collectivités, sur la liste ville ou sur la liste de prise en charge de la rétrocession, mais qui ne sont pas encore inscrits sur la liste en sus.

En effet, comme l’explique l’étude d’impact du PLFSS pour 2024 (annexe 9 du PLFSS), il existe une période non couverte entre la fin de prise en charge au titre de l’accès précoce et le nouvel avis de la commission de la transparence, dans le cas où le premier avis n’aurait pas permis une inscription sur la liste en sus. Cette nouvelle modalité de prise en charge est donc une prise en charge en sus des tarifs d’hospitalisation, mais temporaire, permettant au laboratoire de consolider son dossier en vue d’un nouveau passage en CT-HAS.

Ce régime temporaire de prise en charge est accessible si les conditions suivantes sont remplies :

• Le médicament est classé dans une catégorie, définie par voie réglementaire, de médicaments réservés à un usage hospitalier ;
• Le médicament n’est pas pris en charge au titre de la liste en sus ;
• Le médicament a fait l’objet d’un avis de la commission de la transparence reconnaissant à ce dernier des niveaux de SMR et d’ASMR au moins égaux à un niveau fixé par décret, et estimant que son plan de développement est de nature à fournir les données permettant d’actualiser son évaluation.

Durant cette nouvelle période de prise en charge temporaire, la prise en charge s’effectue sur la base du premier montant non nul déclaré de l’indemnité d’accès précoce. A cette indemnité est appliquée une décote fixée par arrêté des ministres de la Santé et de la Sécurité sociale, tenant compte de l’avis de la commission de la transparence.

Cependant, lorsque le médicament fait l’objet pour une autre indication d’un prix maximal de vente aux établissements, d’une inscription sur la liste ville ou sur la liste en sus, la prise en charge temporaire s’effectue sur la base de ce prix ou de ce montant de prise en charge.

L’entreprise doit continuer de déclarer au CEPS le chiffre d’affaires concernant la spécialité en question.

Pour chaque indication du médicament bénéficiant de cette nouvelle prise en charge, l’entreprise titulaire de l’autorisation reste soumise au mécanisme de remises prévu pour l’accès précoce. Ces taux de remises sont cependant majorés, majorations reconductibles chaque année, à compter de la deuxième année de prise en charge au titre de cette nouvelle modalité, ainsi qu’en cas de dépassement du délai prévu dans l’avis de la commission de la transparence ou en cas d’absence de signature d’une convention fixant le tarif du médicament dans un délai de 180 jours à compter de la demande d’inscription sur la liste en sus.

Il est mis fin à cette nouvelle prise en charge :

• En cas d’inscription du médicament sur la liste en sus ;
• Par arrêté des ministres de la Santé et de la Sécurité social si un nouvel avis de la commission de la transparence ne permet pas l’inscription sur la liste en sus ;
• En cas de retrait de l’autorisation de mise sur le marché, de radiation de la liste collectivités ou d’absence / de retrait de demande d’inscription sur la liste en sus ;
• Au delà d’une durée fixée par décret et ne pouvant être supérieure à 3 ans.

Un décret en Conseil d’Etat doit déterminer les conditions d’application de ce nouveau dispositif.